A A Lettergrootte

ASTERIX

ASTERIX staat voor Advances in Small Trials dEsign for Regulatory Innovation and eXcellence. Het Europese project richt zich op effectiever en efficiënter klinisch onderzoek naar nieuwe medicijnen en behandelingen voor zeldzame ziekten. Het einddoel is onderzoek stimuleren naar nieuwe medicijnen voor zeldzame aandoeningen. Ongeveer 30 miljoen Europese patiënten lijden aan een zeldzame ziekte. Sinds 2000 kende de Europese Commissie ruim 850 aanwijzingen voor weesgeneesmiddelen toe. Maar minder dan 100 weesgeneesmiddelen bereikten de markt. De behoefte aan geneesmiddelen voor zeldzame ziektes is groot. Als we hierin gaan voorzien, zijn vele klinische trials nodig in kleine populaties.

Toelichting

Voor betrouwbare uitspraken over de werkzaamheid en veiligheid van geneesmiddelen, zijn normaalgesproken grote aantallen patiënten nodig tijdens de ontwikkelingsfase. Dit is meestal niet haalbaar bij onderzoek naar geneesmiddelen voor behandeling van zeldzame ziekten. Met als gevolg een lang, onzeker en daarmee ook erg duur onderzoekstraject. Voor farmaceutische bedrijven is een investering dan te riskant in verhouding tot wat het oplevert. Dat vraagt om een andere opzet en analyse van klinisch onderzoek naar de behandeling van zeldzame ziekten. Zodanig dat met kleinere aantallen patiënten toch de werkzaamheid en veiligheid van geneesmiddelen is te waarborgen.

Rol VSOP

De VSOP is partner in het ASTERIX-project dat wordt geleid door het UMC Utrecht. De belangrijkste projecttaak van de VSOP is het opzetten en begeleiden van een internationale ‘Patient Think Tank’. Deze bestaat uit ongeveer tien patiënten en patiëntvertegenwoordigers. Zij denken gedurende de looptijd van het project mee over de methodieken die in ontwikkeling zijn, om te waarborgen dat deze ook vanuit patiëntenperspectief optimaal zijn.

Actueel

Eind maart 2017 was een ASTERIX-bijeenkomst bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), samen met nog twee vergelijkbare Europese projecten. Daarvan is een verslag gemaakt. In september 2017 vindt de eindbijeenkomst plaats in Nederland. Om de resultaten te verspreiden worden ongeveer tien informatiefolders ontwikkeld voor patiëntvertegenwoordigers. Bij de start van het project ging een persbericht uit.

Samenwerking

Het UMC Utrecht leidt het ASTERIX-project. De VSOP is partner samen met het AMC Amsterdam, Medische Universiteit van Hannover, Medische Universiteit van Wenen, Universiteit van Barcelona en de koepel van statistici in de farmaceutische industrie (PSI/EFSPI).

Looptijd

Het project is gestart in 2014 en loopt tot 1 oktober 2017.

Terug naar het overzicht

>>>Projecten Europees

Print