9
PLENAIRE PRESENTATIES
HET NPZZ: EEN INDRUKWEKKEND STUK WERK - DHR. FRED KRAPELS
Dhr. Fred Krapels is plaatsvervangend directeur Curatieve Zorg (CZ), ministerie van VWS
(
Dhr. Krapels spreekt namens de minister van VWS. De overheid houdt zich meestal niet bezig met ‘zeldzaam’; feitelijk is er geen
sprake van zeldzaam want 6-8% van de Nederlandse bevolking heeft een zeldzame aandoening; een miljoen mensen. Al in 1996
heeft de Nederlandse overheid advies gevraagd aan alle betrokken partijen over de vraag hoe zeldzame aandoeningen kunnen
worden aangepakt. Enkele jaren later heeft de toenmalige minister Borst de Stuurgroep Weesgeneesmiddelen ingesteld en
werd op het ministerie van VWS de directie Geneesmiddelen en Medische Technologie (GMT) verantwoordelijk voor dit dossier.
Gaandeweg bleek dat een bredere aanpak nodig was. De bekendheid met weesziekten nam toe bij professionals,
zorgverzekeraars en bij het algemene publiek. Dat heeft er toe geleid dat zeldzame aandoeningen recent bij VWS zijn
gepositioneerd onder de directie CZ.
Belangrijk is de Europese afspraak in 2009 geweest. Om het verzamelen en
verspreiden van kennis over zeldzame aandoeningen in Europa te realiseren
is een brede Europese aanpak nodig. Europlan, het ‘
European Project for Rare
Diseases National Plan Development
’, is daartoe opgezet. Er zullen in dat kader
netwerken van expertisecentra worden opgezet: Rare Disease European Reference
Networks (RD ERN’s). De Orphanet database biedt een goede basis voor de
aanwijzing van de centra.
De minister van VWS heeft ZonMw (voormalige Stuurgroep Weesgeneesmiddelen)
opdracht gegeven de coördinatie van het opstellen van een NPZZ op zich te nemen.
De ZonMw-klankbordgroep heeft volgens de minister ‘een indrukwekkend stuk werk’
geleverd. Nu ligt er een helder plan dat een gedegen en uitgewerkte basis vormt voor
verdere maatregelen.
Het congres krijgt een primeur: terwijl dhr. Krapels spreekt wordt een brief van de minister van VWS over het NPZZ aan de
Tweede Kamer aangeboden. Hij gaat nader in op een aantal punten uit deze brief:
AANWIJZEN EXPERTISECENTRA
Over de aanbeveling uit het NPZZ aan het adres van VWS over het aanwijzen van expertisecentra het volgende: voor VWS is dit
een essentieel punt, maar de overheid neemt deze rol niet zelf op zich. Dhr. Krapels meldt dat de minister de NFU heeft
gevraagd de regietaak op zich te nemen. Citaat:
‘Een hoofdtaak voor de uitvoering van het NPZZ is de ontwikkeling van een
netwerk van expertisecentra. Deze centra bundelen kennis en deskundigheid op het gebied van zeldzame aandoeningen,
ontwikkelen protocollen en richtlijnen, coördineren onderzoek en zorgen voor een adequate verwijzing van patiënten binnen en
buiten Nederland. De centra dienen te voldoen aan de normen die de Europese Unie aan dergelijke centra stelt om compatibel te
zijn met het Europese netwerk voor zeldzame aandoeningen (European Reference Networks). Ik heb de Nederlandse Federatie
van UMC ‘s (NFU) verzocht en bereid gevonden om de regie en coördinatie van de opzet, uitvoering en onderhoud van het
landelijk netwerk op zich te nemen’ (Brief aan de Tweede Kamer, 14 november 2013, p. 3).
De NFU kan deze taak op zich nemen omdat de UMC ’s al over veel kennis beschikken en veel expertisecentra binnen de UMC’s
voldoen aan de criteria. In afstemming met Orphanet, de Europese website voor weesgeneesmiddelen en zeldzame
aandoeningen, heeft de NFU geïnventariseerd welke centra in de UMC’s over welke deskundigheid beschikken voor welke
zeldzame aandoeningen. De minister vindt een dergelijke inventarisatie een eerste stap op weg naar transparantie en
continuïteit. Daarom neemt ze de aanbeveling van het NPZZ om de expertisecentra op grond van de Wet op Bijzondere
Medische Verrichtingen (WBMV) aan te wijzen niet over. Er komt geen wettelijke aanwijzing.
In 2014 zal de minister een positioneringsnota naar de Tweede Kamer sturen over de positionering van de UMC’s en hun nieuwe
taken, met name die op het terrein van de zeldzame aandoeningen. De minister zal tweemaal per jaar een bijeenkomst
organiseren met relevante partijen om de invoering van een landelijk netwerk van expertisecentra en om de implementatie van
het NPZZ te monitoren. De NFU heeft hier dus geen alleenrecht: het afstemmingsoverleg kan de minister adviseren over te
nemen maatregelen op het gebied van implementatie van het NPZZ en de rol van de expertisecentra.
SCREENING
Een tweede aanbeveling uit het NPZZ is het bereik van de hielprikscreening periodiek te evalueren en zo nodig aan te passen.
De minister heeft hierover in 2012 aan de Gezondheidsraad advies gevraagd. Dit advies wordt begin 2014 verwacht.
AANPASSING WMO
Een derde aanbeveling is de Wet Medisch-wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMO) zodanig aan te passen dat
wetenschappelijk onderzoek bij wilsonbekwamen kan worden uitgevoerd. Hierover is in december 2012 een wetsvoorstel aan
de Tweede Kamer gestuurd.
