15
Opgemerkt wordt dat een ERN prioriteit zouden moeten geven aan het harmoniseren van richtlijnen en zorgstandaarden.
Ook omdat de EMA (COMP) verlangt dat aan klinische data eenzelfde kwaliteit van zorg ten grondslag ligt.
Er moet echter nog veel gebeuren op het terrein van toegankelijkheid en harmonisatie, ook van nomenclature, om cross border
health care daadwerkelijk te laten werken. Bij een dergelijk initiatief is het ook van belang om flexibel te kunnen inspelen op
nieuwe ontwikkelingen. Als eerste stap moet op Europees niveau zoveel
mogelijk ‘best practices’ gedeeld worden. Syndromes Without A Name
(SWAN – UK) wordt genoemd als een best practice om deze groep van
ongediagnosticeerde kinderen zichtbaar te maken. Het toont aan dat
zorg-op-maat nodig is, iets waarmee in de Nederlandse situatie
geen rekening wordt gehouden bij de zorginkoop door zorgverzekeraars.
De deelnemers noemen ook Nederlandse voorbeelden: Een goed
voorbeeld van geringe
diagnostic delay,
de tijd tot diagnose, is het
diagnostisch traject voor lysosomale stapelingsziekten in Nederland.
Dhr. Carroll benadrukt in reactie hierop dat de eerstelijnszorg onderscheid
moet leren te maken tussen vage klachten en vreemde klachten, en
vervolgens moet duidelijk zijn hoe men dient door te verwijzen.
Ook wordt BBMRI-NL genoemd; een netwerk van biobanken waarbinnen de algemene aandoeningen en de zeldzame
aandoeningen veel van elkaar kunnen leren. Opgemerkt wordt ook dat de publicatie van een ‘case report’ in geval van zeldzame
aandoeningen enorm veel waarde heeft om een compleet beeld te krijgen van (de diversiteit bij) een zeldzame aandoening,
maar het is heel moeilijk geworden om deze in goede wetenschappelijke bladen te publiceren.
INLEIDING MW. VALENTINA BOTTARELLI
Mw. Valentina Bottarelli is European Public Affairs Senior Advisor bij Eurordis
Presentatie beschikbaar
De ERN’s gaan een virtuele structuur vormen die zorg en onderzoek in een EU-lidstaat verbindt met
andere lidstaten en zo, als ‘one-stop-shop’, grensoverschrijdende zorg en onderzoekssamenwerking
mogelijk te maken. Ook experts of laboratoria kunnen onderdeel zijn van een ERN; niet alleen
expertisecentra. De door EUCERD vastgesteld prioriteiten van een ERN zijn:
1.
het ontwikkelen van
best practices guides;
2.
netwerken, ook met patiëntenorganisaties;
3.
klinisch onderzoek;
4.
social care.
De nationaal aan te wijzen Europese expertisecentra die onderdeel zijn van een ERN moeten
beschikken over middelen om
hun rol binnen een ERN op zich te kunnen nemen. Dat betreft o.a.:
het ontwikkelen en beheren van registries; deze worden nu al via RD-Connect op Europees niveau onderling verbonden;
deelnemende laboratoria onderwerpen aan Quality Assurance en standaardisatie;
sociaal maatschappelijke ondersteuning stimuleren;
zorgstandaarden en zorgpaden ontwikkelen en die op Europees niveau met elkaar verbinden;
een ‘kritische massa’ van patiënten samenbrengen met het oog op goede zorg en onderzoek;
de mobiliteit van patiënten - maar vooraleerst data en expertise (telemedicine) - ook over de grenzen, faciliteren;
patient involvement
stimuleren: niet slechts adviserend, maar als lid van het management en met financiering van die rol;
kwaliteitsindicatoren en toetsingsprocedures ontwikkelen.
Openstaande vragen zijn hoe voldoende financiering gevonden kan worden, hoe patiënten echt betrokken worden, hoe
comprehensive
care
geleverd gaat worden en onderzoek daadwerkelijk gestimuleerd.
De visie van Eurordis is dat er tenminste één ERN per cluster van aandoeningen komt, een cluster dat aansluit op medische
specialisaties en orgaanindelingen. De verwachting is dat er 20 tot 30 ERN’s zullen komen. De vraag is vervolgens wel of
dit niet een veel te globale clustering is, maar anderzijds zijn 7.000 ERN’s ook geen optie. Er zou ook een ERN moeten
komen voor de ongediagnosticeerde patiënten met een zeldzame aandoening.
Er worden nu pilotprojecten opgezet vanuit de Europese Commissie en doelenstellingen geformuleerd voor de korte,
middellange en lange termijn. In 2014-15 zal er een EC-call uitgeschreven worden voor kandidaten voor ERN’s. In 2015
wil de Europese Commissie vanuit Horizon 2020 pilotprojecten financieren om tot een gevalideerd model voor de
organisatie/coördinatie van ERN’s te komen (incl. accreditatie).
