34
Zo lijken er geen uitzonderingen meer te worden gemaakt bij ongunstige kosteneffectiviteitsuitkomsten, zijn de start- en
stopcriteria aangescherpt en wordt er niet meer automatisch ontheffing verleend voor het doen van farmaco-economisch
onderzoek. De verschillende spelers in dit veld moeten hun eigen verantwoordelijkheid nemen en in actie komen:
Patiënten.
Van belang in het huidige klimaat is dat patiënten van zich laten horen.
Zorg dat je zichtbaar bent bij CVZ en VWS! Blijf hameren op de achtergrond van
de aandoening en het belang van behandeling. Kom met bewijslast zoals
relevante uitkomsten en ervaringen van andere patiënten en zoek hiervoor de
internationale samenwerking.
Behandelaren
. Ook behandelaren kunnen invloed uitoefenen en zichtbaar zijn bij
CVZ en VWS. Het is van belang dat ze werken aan richtlijnen voor zeldzame
aandoeningen en zich richten op concentratie van de zorg. Bovendien moeten zij
behandelresultaten en kosten terugkoppelen, zodat de zorg voor zeldzame
aandoeningen gefinancierd blijft.
Farmaceuten
. De rol van farmaceuten bestaat uit het blijven financieren van onderzoek, ook op nieuwe gebieden. Zij dienen te
investeren in gezamenlijke registries rond één indicatie en zorg te dragen voor het toegankelijk houden van
weesgeneesmiddelen voor patiënten door een acceptabele prijsstelling.
Zorgverzekeraars
kunnen bij twijfel over de wenselijkheid van off-labelgebruik CVZ vragen om een oordeel. Verder zouden ze
een deel van de opbrengst van het preferentiebeleid kunnen bestemmen voor de sponsoring van patiëntenorganisaties.
ZonMw
heeft haar rol in het bundelen van kennis en onderzoek op het gebied van zeldzame aandoeningen en kan lacunes
signaleren op het gebied van onderzoek naar weesgeneesmiddelen en onderzoek naar off-label gebruik stimuleren.
Adviezen aan CVZ en VWS
: handhaaf de aparte status van de zorg voor zeldzame aandoeningen (incl. weesgeneesmiddelen),
geef de middelen dus het voordeel van de twijfel, geef voldoende ruimte om de werkzaamheid van het geneesmiddel in de
praktijk op de langere termijn aan te tonen. Overweeg of farmaco-economisch onderzoek wel bijdraagt aan de besluitvormingen
accepteer in dat geval ook het gebruik van internationale data.
INLEIDING MW. PAULINE EVERS
Mw. Pauline Evers is beleidsmedewerker bij de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK) en lid van het
COMP van de European Medicines Agency (EMA).
Presentatie beschikbaar.
Mw. Evers gaat in op de bekostiging weesgeneesmiddelen en de zogenaamde compassionate use / off-label gebruik en de
financiering van topklinische zorg en behandeling.
WEESGENEESMIDDELEN
Nederland heeft na Frankrijk de ruimste beschikbaarheid namelijk 88%. In principe wordt in Nederland alles wat geregistreerd is
vergoed. Ten aanzien van dure en weesgeneesmiddelen die binnen het ziekenhuis worden gebruikt gelden aanvullende regels.
CVZ bepaalt of deze worden vergoed op basis van therapeutische meerwaarde (is dit middel beter dan wat er al is) en
kosteneffectiviteit (biedt het middel waar voor zijn geld). Wanneer hierover nog onduidelijkheid bestaat
is de vergoeding voorwaardelijk voor een periode van vier jaar en daarbij is er altijd de perceptie dat
deze middelen ‘te duur’ zijn. In die periode moet aanvullend onderzoek de meerwaarde en
kosteneffectiviteit aantonen. De meerwaarde van het gebruik van weesgeneesmiddelen is lastig aan te
tonen (kleine patiënten aantallen en heterogeniteit van ziekte); maatschappelijke voordelen in geval
van vergoeding van weesgeneesmiddelen zijn onvoldoende meegenomen in deze regelgeving. Daarbij
voldoen weesgeneesmiddelen zelden aan de in de praktijk gehanteerde grenzen voor
kosteneffectiviteit.
In het NPZZ is in twee aanbevelingen aandacht voor de bekostiging van weesgeneesmiddelen. Om hier
op de juiste wijze invulling aan te geven, is het van belang dat de patiënt al in een vroeg stadium wordt
betrokken bij de beoordeling van meerwaarde en kosteneffectiviteit en bij de opzet van het verdere
onderzoek. Patiënten kunnen helpen de meerwaarde van het weesgeneesmiddel aan te tonen en
daarmee de noodzaak tot het vergoeden ervan.
OFF-LABEL GEBRUIK
Om de aanbeveling op het gebied van off-label gebruik van geneesmiddelen op de juiste wijze in te vullen is het van belang aan
te sluiten bij internationale ontwikkelingen in wetenschap en praktijk. Bij indicaties waar dit probleem speelt, is het zaak dat
patiënten en zorgverleners samen optrekken. Behandelaars moeten behandelprotocollen opstellen. De industrie moet de prijs
van geneesmiddelen in off-label indicaties verlagen. Immers, er is geen onderzoek gedaan naar de indicatie waarvoor het
medicijn nu wordt gebruikt.
