Gezamenlijke oproep vergoeding voor weesgeneesmiddelen

18-03-2026

Gezamenlijk statement hollandbio, BVKM, VSOP, VKS, VIG en Comité Weesgeneesmiddelen

Wanneer een geneesmiddel na jaren ontwikkeling ongebruikt op de plank blijft liggen, verliezen we allemaal. Allereerst en bovenal de patiënten en hun naasten, die met lege handen staan, terwijl hoop op beterschap binnen handbereik leek. 
Dat het in Nederland niet lukt om het geneesmiddel Voxzogo beschikbaar te maken voor kinderen met achondroplasie, is pijnlijk en onacceptabel. We leven mee met ieder die dit raakt. En hoewel de situatie nu muurvast lijkt te zitten, blijven we zoeken naar oplossingen. 
De vastlopende vergoeding van Voxzogo staat helaas niet op zichzelf. Het is het zoveelste voorbeeld van een innovatief geneesmiddel dat vastloopt in het Nederlandse zorgsysteem. Eind vorig jaar besloot Nederland bijvoorbeeld al om Enhertu, Carvykti en Xenpozyme, Hemgenix en Lecanemab niet te vergoeden. Het feit dat een fabrikant er soms van afziet een aanvraag in te dienen, is een alarmsignaal over hoe het huidige systeem functioneert. Maar ook dat staat helaas niet op zichzelf, bijna de helft van de door EMA goedgekeurde weesgeneesmiddelen zijn namelijk niet beschikbaar voor Nederlandse patiënten. In 55 landen wordt Voxzogo wel vergoed. Nederland loopt hier internationaal uit de pas.

Dankzij wetenschappelijke vooruitgang en innovatie zijn we steeds beter in staat om behandelingen, zoals de zogeheten weesgeneesmiddelen, tegen zeldzame ziekten te bieden. Deze ontwikkeling maakt voor de vele patiënten en hun naasten die geraakt worden door een zeldzame ziekte een enorm verschil. Voor patiënten met een zeldzame ziekte, voor wie vaak geen alternatieve behandeling bestaat, geeft dit hoop. Iedereen krijgt hiermee immers een kans op een effectieve behandeling.

Ons zorgsysteem is helaas niet meegegroeid met deze trend, waardoor weesgeneesmiddelen niet, of alleen nog met de grootste moeite hun weg vinden door een rigide en niet passend systeem van beoordeling en toelating. Het resultaat? Nederlandse patiënten zijn het kind van de rekening.

Het Nederlandse systeem kraakt in zijn voegen en snakt naar verandering: een zorgsysteem dat de patiënt centraal stelt, zodat iedereen de juiste behandeling ontvangt op het juiste moment. Met een vergoedingsbeleid en beoordelingskaders die vernieuwing mogelijk maken, zodat zorgverleners kunnen handelen vanuit een zo vol mogelijke dokterstas. Een systeem dat van zichzelf leert en verbetert op basis van gezondheidsdata uit de praktijk.

Het is hoogste tijd om het tij te keren. Het is een gezamenlijk belang om hieruit te komen. En gelukkig kan het ook anders, zo bewijzen pilots gericht op het toegankelijk maken van weesgeneesmiddelen. Daarom roepen wij gezamenlijk op om – met spoed - een passende route te realiseren die waarborgt dat vergoeding voor weesgeneesmiddelen mogelijk is én blijft. Laten we snel opnieuw aan tafel gaan om die oplossing te realiseren, met respect voor ieders expertise, rol en verantwoordelijkheden.