Goed bezochte tweede online gentherapie-patiëntenmiddag bij NVGCT webinar

06-07-2021

Ruim veertig personen namen deel aan de tweede gentherapie patiënten-middag georganiseerd door VSOP en NVGCT. N. Wolf en D. Schoenmakers van het Amsterdamumc verzorgden een presentatie over een lenti-virale ex vivo gentherapie voor de lysosomale stapelingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD) en het belang van het Europese Patiëntenregister opgericht door Medicijn voor de Maatschappij, in samenwerking het Europese Referentie Netwerk waar MLD onder valt. In de tweede presentatie vertelde F. Leebeek van het ErasmusMC over de goede resultaten van diverse in vivo Adeno-Associate Virus gentherapietrials voor hemofilie. Echter deze resultaten laten ook zien dat er nog veel onderwerpen zijn die we nog niet helemaal begrijpen, zoals variatie in respons en duurzaamheid van expressie. Bijzonder was het tweegesprek van dokter Leebeek met een trial deelnemer over de redenen waarom hij besloot mee te doen, zijn ervaringen met behandeling van bijwerkingen en hoe de gentherapie behandeling zijn leven beïnvloed heeft. In de paneldiscussie belichtten vertegenwoordigers van het Zorginstituut, Menzis, de VKS en NVGCT de geleerde lessen tot nu toe om deze therapieën bij de patiënt te krijgen en hindernissen die nog genomen moeten worden.

 U kunt de presentaties binnenkort hier terugkijken. En reserveer alvast maandagmiddag 8 november voor de volgende bijeenkomst in Lunteren!