Ontwikkelingen rond weesgeneesmiddelen
10-01-2019
Weesgeneesmiddelen konden de afgelopen tijd rekenen op veel media-aandacht. ‘Uitgaven weesgeneesmiddelen stijgen met tien procent per jaar’ en ‘Farmaceut vraagt zesvoudige voor duur weesgeneesmiddel’. Het toont het grote belang van weesgeneesmiddelen voor zeldzame aandoeningen en de financiële uitdagingen die ermee gepaard gaan. De VSOP is via vertegenwoordiging in commissies in de European Medicine Agency (EMA' en bij het Zorginstituut nauw betrokken bij de discussies over ontwikkeling en toelating van weesgeneesmiddelen. En zij kan patiëntenorganisaties helpen hun inbreng in deze discussies te leveren.
De publicaties van het zorginstituut
Het zorginstituut brengt twee belangrijke terugkerende publicaties uit; de halfjaarlijkse Horizonscan geneesmiddelen en de jaarlijkse Monitor Weesgeneesmiddelen.
De Horizonscan Geneesmiddelen biedt een integraal, openbaar en objectief overzicht van dure geneesmiddelen die de komende 2 jaar op de markt verwacht worden. Ruim 150 geneesmiddelen in de Horizonscan bezitten de weesgeneesmiddelstatus, meer dan een derde van alle indicaties.
Met de horizonscan zijn patiënten, artsen, zorgaanbieders en zorginkopers vroegtijdig op de hoogte van op handen zijnde markttoelating van dure en innovatieve geneesmiddelen. Zo kunnen zij op allerlei niveaus anticiperen op de komst van de geneesmiddelen en hun (financiële) organisatie er op voorbereiden, bijvoorbeeld wat betreft het aanpassen van voorschrijfbeleid, formularia, het initiëren van vervolgonderzoek en de inkoop.
De Horizonscan geneesmiddelen verscheen 14 december 2018 en is hier in te zien.
Highlights Horizonscan dec 2018
Ruim 150 geneesmiddelen in de Horizonscan bezitten de weesgeneesmiddelstatus, meer dan een derde van alle indicaties. Ongeveer 20 van deze geneesmiddelen betreft veelbelovende geneesmiddelen gericht op zogenoemde unmet medical need, priority medicines ( PRIME) geneesmiddelen.
Ook is te zien dat gentherapie eindelijk de belofte voor behandeling van zeldzame aandoeningen begint waar te maken. In 2019 wordt bijvoorbeeld gentherapie verwacht voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie type 1 (SMA type 1). Voor zogenoemde benigne bloedziekten zijn bijvoorbeeld Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270) voor hemofilie A en gentherapie gecombineerd met hematopoietische stamceltransplantatie voor beta-thalassemie, in ontwikkeling. De gentherapie Luxturna voor een oogziekte is in 2018 geregistreerd en zit nu in de sluis.
Heeft u vragen over de scan vanuit patiëntenperspectief, neemt u dan contact op met Mariëtte Driessens, beleidsmedewerker bij de VSOP.
Sinds 2017 publiceert het Zorginstituut jaarlijks de Monitor weesgeneesmiddelen. Het doel van deze monitor is om op basis van interviews en declaratiedata, inzicht te geven in de inzet en kostenontwikkeling van niet-oncologische weesgeneesmiddelen in de praktijk. De Monitor verscheen 13 december en is hier te vinden.
De VSOP is samen met diverse andere partijen geconsulteerd over de monitor en onze reactie hier is te lezen. Wij pleiten voor ondersteuning van patiëntenorganisatie bij de besluitvorming over gepast gebruik. Daarnaast roepen we het Zorginstituut op om continuïteit van registers te garanderen. We pleiten voor een infrastructuur voor registers voor zeldzame aandoeningen die onafhankelijk is van het al dan niet beschikbaar zijn of komen van een medicijn.
Highlights Monitor Weesgeneesmiddelen 2018
De middelen bij de stofwisselingsziekten MPS I, II en VI, de longziekte IPF en de nierziekte aHUS staan centraal. De monitor laat zien dat het aantal verzekerden in de periode van 2012 en 2016 is gestegen met 33% en dit gepaard ging met een stijging van 45% in de kosten. Het zorginstituut onderstreept het belang van gepast gebruik zoals ook beschreven in het pakketbeheer weesgeneesmiddelen uit 2015
Weesgeneesmiddelenarrangementen
Sinds 2015 kan het Zorginstituut voor niet-oncologische weesgeneesmiddelen een weesgeneesmiddelenarrangement afsluiten. In een weesgeneesmiddelenarrangement worden afspraken gemaakt met de beroepsgroep over de doelmatige inzet van geneesmiddelen. Die afspraken gaan onder andere over onder meer start- en stopcriteria, een indicatiecommissie en een register met de beroepsgroep. Dit is nodig om de doelmatige inzet en daarmee de (kosten)effectiviteit van een weesgeneesmiddel te verbeteren. Inbreng van patiëntenorganisaties in deze afspraken, is van groot belang. De VSOP kan patiëntenorganisaties helpen hun inbreng goed voorbereid te leveren.
Actualiteit arrangementen
Eind 2017 is het eerste weesgeneesmiddelenarrangement gestart voor het middel eculizumab bij de aandoening “aHUS”. Op dit moment heeft het Zorginstituut een start gemaakt met het opstellen van twee nieuwe weesgeneesmiddelenarrangementen, namelijk voor eculizumab bij PNH en voor het middel nusinersen bij SMA. Deze arrangementen worden naar verwachting in (begin) 2019 vastgesteld.
Wilt u meer weten? Kijk eens op https://zeldzameaandoening.nl/support-bij/weesgeneesmiddelen/ of neem dan contact op met Mariette Driessens, beleidsmedewerker VSOP