Persbericht juni 2023
22-06-2023
Soest, 22 juni 2023
Nederland ziet patiënten met zeldzame aandoeningen niet staan
Zeldzame aandoeningen zijn niet zeldzaam: Nederland telt ruim 1 miljoen volwassenen en kinderen met één van de 7.000 verschillende zeldzame aandoeningen. Deze aandoeningen gaan vaak gepaard met ernstige lichamelijke of verstandelijke handicaps, of hebben vroegtijdig overlijden tot gevolg. Maar Nederland geeft geen prioriteit aan deze groep patiënten en patiëntenkoepel VSOP wordt zelfs niet in staat gesteld goed voor hen op te komen.
Geen erkenning
Patiëntenkoepelorganisatie VSOP luidt de noodklok. De VSOP wordt namelijk niet als koepel erkend in de nieuwe subsidieregeling voor patiënten- en gehandicaptenorganisaties die binnenkort gaat gelden. Dat is onbegrijpelijk!
De VSOP heeft namelijk ruim 100 lidorganisaties en zet zich samen met hen in voor de meer dan 1 miljoen patiënten met zeldzame aandoeningen, en voor iedereen die in z’n leven te maken heeft met de gevolgen van een erfelijke aandoening in de familie. De VSOP kan nauwelijks nog van betekenis voor hen zijn als de overheid die rol niet erkent.
Geen medicijn
Een schrijnend voorbeeld van de noodzaak op te komen voor deze kwetsbare patiënten, is het vastlopen van de onderhandelingen over de prijs van een dure gentherapie voor baby’s en kinderen met de zeldzame aandoening ‘metachromatische leukodystrofie’. Zij blijven verstoken van een levensreddend medicijn aangezien de fabrikant van het middel (Libmeldy) in de onderhandelingen met het ministerie niet bereid was de vraagprijs van 2,9 miljoen euro per patiënt, tot een aanvaardbaar bedrag te verlagen.
Geen plan
Zo’n mislukte onderhandeling staat niet los van het huidige beleid waarin zeldzame aandoeningen geen prioriteit hebben. Nederland heeft geen Nationaal Plan Zeldzame Ziekten en steunde ook oproep van de EU-lidstaten aan de Europese Commissie niet om zich actiever in te zetten voor de zeldzame aandoeningen. Met een Nationaal plan kunnen overheid, industrie, onderzoekers en patiëntenorganisaties gezamenlijk proberen om een herhaling van zo’n desastreuze uitkomst van medicijnonderhandelingen te voorkomen. Hoeveel vergelijkbare drama’s zullen zich nog voordoen? Het is schrijnend dat veel ouders zelf actief fondsen moeten werven voor wetenschappelijk onderzoek naar de aandoening van hun kind omdat onderzoekssubsidies ontbreken en vervolgens zelfs niet weten of een toekomstig medicijn ook wordt vergoed.
Geen onderzoek
Ondanks de omvang en ernst van zeldzame aandoeningen en het feit dat ze vooral kinderen treffen, blijven investeringen in wetenschappelijk onderzoek ver achter. Telkens weer krijgen veelvoorkomende aandoeningen die vooral op oudere leeftijd optreden prioriteit, niet zeldzame aandoeningen die vaak al op jonge leeftijd optreden. Dat is zowel onrechtvaardig als onverstandig: alle zeldzame aandoeningen samen kosten de samenleving jaarlijks zo’n 20 miljard euro.
Investeren in meer onderzoek, preventie en betere zorg voor patiënten kan die kosten juist verlagen.
Wel Kamervragen
Meerdere partijen in de Tweede Kamer stelden onlangs vragen aan minister Helder voor Langdurige Zorg en Sport over het belang van de VSOP en het ontbreken van koepelfinanciering. Haar reactie wordt volgende week verwacht.
Zie vsop.nl/persbericht voor achtergrondinformatie.