Expertisecentra voor zeldzame aandoeningen

Een Expertisecentrum Zeldzame Aandoeningen (ECZA) is een door de minister van VWS erkend medisch centrum binnen een - meestal academisch - ziekenhuis. Het bestaat uit een multidiciplinair zorgteam en een wetenschappelijke onderzoeksgroep, gespecialiserd in een aantal zeldzame aandoeningen met vergelijkbare kenmerken. Zorgverleners weten hierdoor naar welke ziekenhuis zij patiënten moeten verwijzen en patiëntenorganisaties kunnen patiënten attenderen op ziekenhuizen met de juiste expertise. 

Het ontstaan van ECZA is het gevolg van Europees beleid (2009) dat in Nederland resulteerde in het  Nationaal Plan Zeldzame Ziekten (NPZZ, 2013) en het Slotadvies Afstemmingsoverleg Zeldzame Ziekten (2017). Momenteel heeft Nederland geen nationaal plan of strategie, maar een Kamermotie (juni 2024) heeft de overheid daartoe inmiddels wel opgeroepen.

De eisen voor erkenning zijn afgeleid van Europese criteria en worden als onderdeel van de Beleidsvisie ECZA van het ministerie van VWS in de Staatscourant gepubliceerd. De aandoening dient vanzelfsprekend zeldzaam te zijn en als zodanig opgenomen in de Europese database van zeldzame aandoeningen genaamd Orphanet. De zorg en het wetenschappelijk onderzoek dienen van hoge kwaliteit te zijn en men dient samen te werken met de desbetreffende patiëntenorganisatie(s). Sinds 2015 zijn er ruim zo'n 350 ECZA erkend.

Erkenning vindt plaats op basis van een ECZA-procedure die wordt uitgevoed door de bureau's van de Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra (NFU) en de VSOP.  (Kandidaat-)ECZA kunnen zich jaarlijks aanmelden bij de NFU om voor een of meer zeldzame aandoeningen erkend te woren, of te blijven. Een onafhankelijk ECZA-Beoordelingscomité adviseert de minister van VWS over de aanvraag van het centrum. Dit comité laat zich op haar beurt adviseren door zowel medisch referenten als patiëntenorganisaties. De NFU werft medisch referenten voor een advies van het medisch-wetenschappelijk perspectief en de VSOP nodigt patiëntenorganisaties uit voor een beoordeling vanuit het patiëntenperspectief. Een patiëntenorganisatie wordt aan het (kandidaat-)ECZA gekoppeld op basis van de codering van zeldzame aandoeningen; de zogenaamde Orpha-code. Op de onderliggende tabbladen (links op deze site zichtbaar) bieden we informatie aan die specifiek is gericht op patiëntenorganisatie en hun deelname aan de procedure.

Beide beoordelingen - vanuit het medisch perspectief en het patiëntenperspectief - vinden plaats via online vragenlijsten. Deze worden samen met de uitgebreide aanvraag van het centrum voorgelegd aan het ECZA-Beoordelingscomité. Voordat dit advies definitief wordt voorgelegd aan de minister van VWS, krijgen het centrum en de betrokken patiëntenorganisatie(s) inzage in het voorgenomen advies. Als het centrum volgens de minister aan de eisen voldoet, wordt het voor vijf jaar erkend en door VWS opgenomen in het overzicht van alle ECZA. Ook kan het centrum zich dan aansluiten bij een van de 24 Europese Referentie Netwerken (ERN’s) die de Europese Commissie heeft ingesteld.

Meer gedetaileerde informatie op deze website gaat over de rol van patiëntenorganisaties, het tijdspad, veelgestelde vragen en achtergronddocumentatie.

Verschillende bronnen bieden een overzicht van alle ECZA:

• Het ministerie van VWS (formele bron)
• Orphanet Nederland
• Zichtopzeldzaam.nl (VSOP)
• Expertisezoeker (Erfocentrum)
• Zeldzameaandoening.nl (VSOP, overzicht van ERN's).

Wil je op de hoogte blijven van alle ontwikkelingen rondom de ECZA's? Abonneer je dan op onze nieuwsbrief.