Gene editing weer stap verder

12-07-2017

Een nieuwe techniek, CRISPR, blaast de verwachting van somatische gentherapie weer nieuw leven in. Waarschijnlijk kan CRISPR bijdragen aan snel, veilig en goedkoop veranderen van genen voor de behandeling van enkele erfelijke ziekten, kanker en infectieziekten. Het is van belang onderscheid te maken tussen deze ontwikkeling - die ethisch niet erg gevoelig lijkt, genen veranderen in embryo’s -  door diverse wetten verboden, of enhancement – eigenschappen verbeteren, waarover het nu ook niet gaat.

De OECD organiseerde 6-7 juli 2017 in Berlijn een expertmeeting over ‘Gene editing for advanced therapies’, waar ook de VSOP/EGAN was uitgenodigd. Als wetenschappelijke studies laten zien dat gene editing veilig is, komt naar verwachting eind 2018 het eerste product voor HIV/AIDS patiënten op de Europese markt. Daarbij worden cellen van de patiënt resistent gemaakt voor het virus, en daarna weer teruggegeven. Mogelijk volgen ook sikkelcelziekte en hemofilie binnen een paar jaar. Alles wat nu met stamceltransplantatie wordt behandeld, is in theorie ook met gene editing te behandelen.

Op de meeting in Berlijn was veel aandacht voor het betrekken van relevante groepen bij het  maatschappelijk debat hierover. Wat zijn de aandachtspunten? Veiligheid, toegankelijk voor een redelijke prijs, ook voor hele zeldzame mutaties inzetbaar?  Patiënten en burgers, artsen en verzekeraars hebben allemaal een rol in de ‘governance’, naast onderzoekers.