Gen- & Celtherapie

Gentherapie is enorm in ontwikkeling. De verwachting is dat er de komende jaren meerdere gentherapieën per jaar op de markt zullen komen.  De gentherapieën zijn zogenoemde  geavanceerde therapieën, in het Engels advanced therapy medicinal products (ATMPs) genaamd. Onder geavanceerde therapieën vallen ook cel en weefsel therapieën. Deze vaak complexe therapieën worden sinds een paar jaar toegepast in de kliniek. Bij de toepassing van deze nieuwe innovatieve therapievorm zijn er nog een aantal knelpunten. Betrokkenheid van patiënten(organisaties) bij de introductie van deze nieuwe behandelingen is essentieel. Patiënten brengen unieke ervaringsdeskundigheid in en hebben (vaak onderschatte) inhoudelijke kennis.
Samen met de Patiëntenfederatie Nederland, de Nederlandse Federatie van Kankerpatiëntenorganisaties (NFK) Hematon en Spierziekten Nederland heeft de VSOP het Patiëntenplatform Gen- en Celtherapie opgericht. 

Wat doet het Patiëntenplatform Gen- en Celtherapie?

Bovenstaande organisaties vormen de kerngroep. We komen elke zes weken bijeen en bespreken beleidsontwikkelingen, veiligheidszaken, belangrijke externe bijeenkomsten van bijvoorbeeld het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, het Regulatory Science NetworK Nederland, farmaceuten.
Twee keer per jaar wordt de horizonscan geneesmiddelen geactualiseerd. We houden bij welke nieuwe ATMP’s hierop komen te staan en benaderen de bijbehorende patiëntenorganisaties om het te informeren. Eens per jaar organiseren we een bijeenkomst samen met de Nederlandse Vereniging van Gen- en Cel therapie voor patiëntenorganisaties. Voor meer informatie email Mariette Driessens, beleidsmedewerker VSOP op m.driessens@vsop.nl
 

Het Platform Diagnostiek, Erfelijkheid en Zwangerschap bespreekt thema's als

• Voorkomen van diagnostische vertraging
• De genetische en diagonstische zorg rondom de zwangerschap: preconceptioneel, prenataal en neonataal.
• (Genetische) screeningen.
• Ethische en maatschappelijke thema's op het terrein van de genetica.

Aanmelden voor een (of meerdere) platform(s) 

Diverse factoren maken dat de zorg bij zeldzame aandoeningen beter kan. Die kwaliteit is meer dan gewoonlijk afhankelijk is van de organisatie van zorg: zowel concentratie van kennis en kunde in expertisecentra, als netwerkzorg en (inter)nationale samenwerking zijn daarbij van belang. 


Aandoeningspecifieke kwaliteitsstandaarden (zorgpaden, richtlijnen en zorgstandaarden) en uitkomstmaten zijn belangrijke instrumenten om de kwaliteit en organisatie van zorg te verbeteren. Voor zeldzame aandoeningen worden deze echter nog maar nauwelijks ontwikkeld. 

In dit platform komen thema's aan de orde als:

1. De borging van het patientenperspectief in kwaliteitsstandaarden voor zeldzame aandoengen.
2. Het bevorderen van zowel concentratie van zorg als netwerkzorg.
3. Het bevorderen van samen beslissen in de zorg en eigen regie (onder andere via het Persoonlijke GezondheidsDossier).
4. Meer aandacht voor kwaliteit-van-leven en het sociale domein.

Aanmelden voor dit (of meerdere) platform(s) 

Het VSOP-Platform Onderzoek en Medicijnbeleid staat open voor iedere patiëntvertegenwoordiger die namens een patiëntenorganisatie betrokken wil zijn bij ontwikkelingen betreffende therapieontwikkeling en het medicijnbeleid op het terrein van de zeldzame aandoeningen Het platform wil door kennisdeling en beleidsbeïnvloeding de ontwikkeling van, en toegang tot therapieën voor zeldzame aandoeningen stimuleren.

De VSOP faciliteert het platform door bijeenkomsten te organiseren, de leden te informeren over actuele ontwikkelingen en door ingebrachte knelpunten en visies op te nemen in het beleid en de belangenbehartiging van de VSOP.

Het is belangrijk dat de leden van dit platform hun netwerk, kennis en mogelijkheden benutten om gezamenlijk effectief te zijn. Wat de VSOP betreft dit momenteel o.a. de volgende gremia (zie ook https://vsop.nl/over-ons/onze-invloed/ ):

• In de Ronde Tafel Weesgeneesmiddelen werkt de VSOP samen met Medisch Specialisten, Zorgverzekeraars en het Zorginstituut aan betere en snellere  toegang tot weesgeneesmiddelen.
• De Commissie Wees van de Federatie Medisch Specialisten adviseert en geeft duidingen af over weesgeneesmiddelen. De VSOP ziet er in deze commissie op toe dat patiëntenorganisaties betrokken worden bij uit te brengen adviezen.
• Rare-NL, opgericht i.s.m. FAST (Future Affordable Sustainable Therapies) richt zich op geneesmiddelenontwikkeling door academische onderzoekscentra, o.a. door middel van drug repurposing (bestaande geneesmiddelen benutten) en innovatieve op RNA-gebaseerde therapieën voor mensen met ultra-zeldzame aandoeningen. De VSOP is lid van de raad van toezicht.
• De VSOP is vertegenwoordigd in het Comité voor Orphan Medicinal Products (COMP) van de EMA.

Aanmelden voor dit (of meerdere) platform(s) 

De VSOP faciliteert een platform van Nederlandse patientvertegenwoordigers die lid zijn van een ePAG: een European Patient Advisory Group; onderdeel van een Europees Referentie Netwerk (ERN). Tweemaal per jaar komt men bijeen om ervaringen uit te wisselen, elkaar te inspireren en de Nederlandse gezondheidszorg te verbinden met de ERN’s. 

Zie ook onze website Zeldzameaandoening.nl. Verzoeken tot deelname kunt u richten aan VSOP-beleidsmedewerker Dr. Mariette Driessens: m.driessens@vsop.nl.

Voor de meeste zeldzame aandoeningen bestaat er helaas nog geen effectief medicijn of behandeling. Sterk verminderde kwaliteit van leven of zelfs beperkte levensduur zijn het gevolg. Vaak kunnen artsen niet meer doen dan symptomen bestrijden en patiënten en hun naasten zo goed mogelijk begeleiden. Om dit te veranderen dient er veel meer geïnvesteerd te worden in wetenschappelijk onderzoek voor zeldzame aandoeningen. Patiënten en hun naasten wachten dat niet af, maar werven actief fondsen voor de patiënten en patiëntjes waarvoor zij zich met hart en ziel inzetten. Via dit Platform bundelen de aangesloten fondsen de krachten, inspireren zij elkaar, vergroten zij hun zichtbaarheid en spreken ze de overheid aan op haar verantwoordelijkheid.

Het Platform Fondsen Zeldzame Aandoeningen is opgericht op Zeldzameziektendag, 28 februari 2023.
De volgende fondsen zijn momenteel bij het Platform aangesloten: