Veelgestelde vragen

Zowel expertisecentra als patiëntenorganisaties die het niet eens zijn met een besluit, kunnen –afzonderlijk of gezamenlijk- een bezwaar indienen bij het ministerie van VWS. Als u bewaar wilt maken tegen een afwijzing of erkenning, is het erg belangrijk om zowel te verwijzen naar argumentatie van het beoordelingscomité, maar ook naar de formele eisen en indicatoren waaraan ieder kandidaat centrum moet voldoen.

Lees meer bij Bezwaar maken op deze website.

Een expertisecentrum wordt zowel beoordeeld op de kwaliteit van de zorg als de kwaliteit van het wetenschappelijk onderzoek.

1. Een kandidaat ECZA kan dus heel goede zorg verlenen, maar toch niet erkend worden als het wetenschappelijk onderzoek onvoldoende is.
2. Ook kan het zo zijn dat patiënten de zorg als goed ervaren, maar blijkt dat onvoldoende uit het aangeleverde zorgpad.

In de praktijk blijken dit twee belangrijke redenen (onderzoek, zorgpad) waarom een centrum niet wordt erkend, ondanks dat de patiëntenorganisatie positief is over de zorg.

Ook kan een centrum om procedurele redenen een afwijzing krijgen, bijvoorbeeld omdat de aandoening(en) niet aansluiten op die van een Europees Referentie Netwerk ERN.

Lees meer bij Bezwaar maken op deze website.

Ja, kandidaat-ECZA die in de procedure van een bepaald jaar niet zijn erkend voor alle of een deel van de aandoeningen, of eerder in het proces zijn afgewezen, kunnen in een daarop volgend jaar opnieuw een aanvraag indienen. Ook nieuw centra kunnen zich als kandidaat-ECZA aanmelden in deze procedure.

De deadline voor aanmelding is eind februari.

De VSOP koppelt patiëntenorganisaties op basis van de aandoeningen die de kandidaat ECZA in de vooraanmelding heeft aangemeld. Pas als een kandidaat-ECZA definitief is aangemeld (deadline mei 2022) krijgt een daaraan gekoppelde patiëntenorganisatie formeel de uitnodiging om het centrum te beoordelen.

Er kunnen meerdere patiëntenorganisaties worden gekoppeld aan één kandidaat-ECZA, en meerdere kandidaat-ECZA aan een patiëntenorganisatie.

In een zorgpad van een kandidaat ECZA staat beschreven hoe diagnostiek, behandeling, nazorg en follow-up voor een specifieke aandoening zijn georganiseerd. Expertisecentra dienen een zorgpad aan te leveren bij het Beoordelingscomite voor elke aandoening waarvoor erkenning wordt aangevraagd.

In de beoordelingsprocedure  wordt uitgegaan van onderstaande Engelse beschrijving van een zorgpad:
A care path is a method for patient-care management of a well-defined group of patients during a well-defined period of time. A clinical pathway explicitly states the goals and key elements of care based on Evidence Based Medicine (EBM) guidelines, best practice and patient expectations by facilitating the communication, coordinating roles and sequencing the activities* of the multidisciplinary care team, patients and their relatives. ^{*according to local protocols (description of step by step handling).} Also, non-hospital collaboration (extramurale samenwerking) should be described and the patient discussion at MD consultation meetings (definitie European Pathway Association, 2017).

De algemene informatie over het zorgpad die kandidaat-ECZA van de NFU hebben ontvangen t.b.v. de beoordelingsprocedure vindt u bij Nuttige documenten.

Nee, er is geen visitatiecommissie o.i.d. voor naleving van de zorgpaden door het kandidaat-ECZA. Als een patientenorganisatie constateert dat een zorgpad niet wordt nageleefd, kan men daarover het gesprek aangaan met het centrum.

Ja, dat mag.

Het bestuur van een patiëntenorganisatie kan een kandidaat-ECZA beoordelen vanuit de eigen relatie met het centrum en de ervaringen van de achterban. In principe zou dat voldoende moeten zijn, maar gezien het belang van een goed zorgpad voor de beoordeling is het raadzaam in ieder geval over het zorgpad  te beschikken.

Als dat niet zo is, dan kan het bestuur overwegen dit bij het kandidaat-ECZA op te vragen. Meestal zal het centrum daar geen bewaar tegen maken, maar anderzijds is het daartoe ook niet verplicht. In ieder geval kunnen zowel de VSOP, als de NFU, deze informatie (dit jaar nog) niet verstrekken.

Indien VWS daarin toestemt, kan de volledige samenstelling van het comite dit jaar worden bekend gemaakt.

Om alert te zijn op het patiëntenperspectief zijn mw. Silvia van Breukelen en dhr. Cor Oosterwijk lid van het  comité. Beide zijn werkzaam bij de VSOP, overzien daardaar het veld van de patientenorganisaties en zijn op de hoogte van alle voorafgaande contacten met de deelnemende organisaties i.h.k.v. de procedure.

De beoordelingsprocedure ECZA is een opdracht geworden van het ministerie van VWS. Daarvoor was het een projectvoorstel van VSOP en NFU. Hierdoor is het beoordelingsproces op sommige onderdelen aangepast. Eén daarvan is de aanpassing van beoordelingscriteria naar beoordelingseisen en indicatoren.

In de publicatie van de Staatscourant is de hele procedure terug te lezen.

Bij Stappen en tijdlijn kunt u zien hoe de planning er in grote lijnen uitziet en staan de verschillende onderdelen nader uitgewerkt.

Het advies van de patiëntenorganisatie wordt zeer serieus genomen. Echter, het Beoordelingscomité heeft vrijwel altijd te maken met adviezen van meerdere patiëntenorganisaties en van (meestal) twee medisch-referenten. Die kunnen allemaal van elkaar verschillen.

Alle adviezen wordt door het comité besproken en getoetst aan de eisen en indicatoren, samen met de informatie die het kandidaat ECZA zelf aanlevert. Het is dus onontkoombaar dat een advies van het Beoordelingscomite soms anders uitvalt dan het advies van een patiëntenorganisatie of van een medisch referent.

Overigens worden de verbeteradviezen - indien opgenomen in het daarvoor bestemd veld van de vragenlijst - altijd letterlijk overgenomen en meegedeeld aan het kandidaat-ECZA, zowel de positieve- als verbeterpunten. Ook als het oordeel van het comite anders is dan wat een patientenorganisatie had gewild, dan is een waardevolle mogelijkheid om langs formele weg invloed te hebben!

De VSOP beschikt medio maart over een lijst van vooraanmeldingen van kandidaat-ECZA met de aandoeningen waarvoor zij erkend willen worden. Op basis van die aandoeningen probeert VSOP zo goed mogelijk de patiëntenorganisaties te koppelen aan te beoordelen expertisecentra.

We zullen de patiëntenorganisaties vragen of we hen aan de juiste aandoeningen / ORPHA-codes hebben gekoppeld. Daarom belangrijk om als patientenorganisatie goed te weten welke patienten, met welke specifieke aandoeningen, oftewel Orpha-codes, men feitelijk vertegenwoordigt.

Voor een aandoening zonder Orphacode kan een kandidaat ECZA geen aanvraag indienen en dus niet worden erkend.

Als een expertisecentrum of medisch specialist vindt dat een aandoening zeldzaam is en een Orpha-code zou moeten krijgen, moet men dit na overleg met de coordinator zeldzame aandoeningen van het ziekenhuis, aanvragen bij Orphanet in Parijs. 

Er worden geen kwaliteitseisen gesteld aan de deelnemende patiëntenorganisaties. In algemene zijn die er momenteel ook niet. Vanzelfsprekend wordt wel goed gekeken naar de kwaliteit en onderbouwing van de beoordeling.

Wel geldt dat alléén patiëntenorganisaties die staan ingeschreven bij de Kamer van Koophandel kunnen deelnemen. Een groep patiënten die daaraan niet voldoet kan zich echter wel laten vertegenwoordigen door een patientenorganisatie. Dit moet wel vantevoren bij de VSOP worden gemeld.

De beoordelingsvragenlijst voor patiëntenorganisaties ECZA 2022 staat bij Nuttige documenten.

De kwaliteitseisen voor kandidaat ECZA en de hierbij behorende indicatoren liggen ten grondslag aan de beoordelingsprocedure en zijn het uitgangspunt voor de vragenlijst. In de vragenlijst die u op onze website bij Nuttige Documenten vindt staat onder elke vraag de betreffende indicator opgenomen.

Nee. U kunt alleen meedoen door een (of meerdere) online vragenlijsten vanuit patiëntenperspectief in te vullen en in te dienen. Alles wat niet via deze officiële weg wordt ingebracht (brief, telefoon, e-mail) wordt door het Beoordelingscomite niet meegenomen bij het beoordelen van de kandidaat-ECZA.

Het document met vragen voor een achterbanraadpleging staat onder 'Nuttige documenten'.

De vragen voor een achterbanraadpleging zijn gelinkt aan de vragen die de besturen van patiëntenorganisaties krijgen voorgelegd. 

Het raadplegen van de achterban kan ook door met enkele van uw leden in gesprek te gaan over een kandidaat-ECZA. VSOP organiseert in april een bijeenkomst waarin de achterbanraadpleging in de beoordelingsprocedure centraal staat.

Een patiëntenorganisatie zou contact kunnen opnemen met het expertisecentrum om te vragen of zij van plan zijn een aanvraag in te dienen en voor welke aandoeningen. Als dat duidelijk is kan een patientenorganisatie eventueel al starten met een achterbanraadpleging.

De VSOP heeft uiterlijk begin april een lijst met vragen beschikbaar die een patiëntenorganisatie kan uitzetten onder haar achterban. Deze vragen sluiten aan bij de vragenlijst die u als bestuurslid in de beoordelingsprocedure namens uw achterban invult. De achterbanraadpleging helpt u een juist beeld te krijgen van de ervaringen van uw achterban met het kandidaat ECZA. U kunt dit het beste via uw eigen enquêtetool doen.

Heeft u geen enquêtetool dan kan de VSOP de vragen voor u in een online enquête zetten, de respons opvangen en resultaten na afloop toesturen. U verspreidt wel zelf de link van de enquête onder uw achterban en moedigt hen aan de vragenlijst in te vullen.

Het raadplegen van de achterban kan ook door met enkele van uw leden in gesprek te gaan over een kandidaat ECZA. VSOP organiseert in april een bijeenkomst waarin de achterbanraadpleging in de beoordelingsprocedure centraal staat.

U kunt hierover in gesprek gaan met de uw contactpersoon in het ziekenhuis. Die kan in zijn ziekenhuis contact leggen met de coördinator zeldzame aandoeningen die hem of haar verder kan helpen in dit proces en kan uitleggen hoe de beoordelingsprocedure ECZA in zijn werk gaat. Weet uw contactpersoon in het ziekenhuis niet wie de coördinator zeldzame aandoeningen is? Dan kan hij of zij dit per email opvragen via  zeldzameaandoeningen@nfu.nl.

Patiëntenorganisaties die via AIMS één of meerdere kandidaat-ECZA in 2022 hebben beoordeeld, komen in aanmerking voor een financiële vergoeding. Dit betreft € 200 voor de eerste drie orpha-codes / aandoeningen waarvoor de vragen volledig zijn ingevuld en € 100 voor iedere volgende orpha-code / aandoening, met een maximum van € 1.500,--.

Wanneer een patiëntenorganisatie alléén de vragen over het centrum als geheel voldoende gedetailleerd invulde telt dat als één orpha-code / aandoening.

Na afloop van de deelname aan de beoordelingsprocedure in 2023 nodigt de VSOP de patiëntenorganisaties uit de financiële tegemoetkoming aan te vragen en  infomeert dan over de hoogte van de vergoeding die voor deelname aan de procedure 2023 geldt.

Na vaststelling van de adviezen stuurt de voorzitter van het Beoordelingscomité deze via het ministerie van VWS naar Raden van Bestuur van de kandidaat ECZA. De VSOP ontvangt hiervan een overzicht en zorgt dat de patiëntenorganisaties die deze kandidaat ECZA hebben beoordeeld worden geïnformeerd over de adviezen. De VSOP is voor dit proces afhankelijk van VWS en NFU.

Patiëntenorganisaties met een goede relatie met het kandidaat-ECZA zijn vaak al door hen over het advies geïnformeerd.

Hetzelfde gebeurt ook na de bezwaarprocedure en nadat de beschikkingen door VWS zijn verstuurd aan de kandidaat ECZA.

Erkenning als ECZA is een erkenning van kwaliteit, zowel op het terrein van zorg als onderzoek. De centra zijn daar erg trots op!

Verder kan een erkend ECZA lid worden van een  European Reference Network (ERN), dat kansen biedt voor samenwerking en voor Europese subsidies. Ook sommige Nederlandse fondsen stellen erkenning als voorwaarde voor projectsubsidies.

Een ECZA ziet veel patiënten met een bepaalde zeldzame aandoening en heeft daardoor veel ervaring waardoor de zorg van hoog niveau is en blijft. Omdat een ECZA ook meedoet aan wetenschappelijk onderzoek, is men op de hoogte van de nieuwste inzichten die voor patiënten van belang zijn.

Een kandidaat ECZA dat een erkenning krijgt, ontvangt deze status voor 5 jaar. Daarna kan men opnieuw erkenning aanvragen.

Nee, er wordt geen onderscheid gemaakt tussen eerste beoordeling en beoordeling bij aflopende erkenning. Alle kandidaat-ECZA worden op dezelfde manier beoordeeld.

Het ministerie van VWS heeft vastgelegd dat een expertisecentrum moet voldoen aan een aantal eisen. De beoordelingseisen en indicatoren staan op de website bij de 'Nuttige documenten'.

Voor iedere eis zijn verplichte en/of niet verplichte indicatoren uitgewerkt in het desbetreffende document van het ministerie van VWS. Sommige indicatoren wegen pas vanaf 2023 mee in de beoordeling. Kijk bij 'Nuttige documenten' voor een overzicht van de beoordelingseisen en indicatoren.

Ja, alle Europese ECZA dienen op hoofdlijnen aan dezelfde eisen te voldoen. Er zijn echter wel grote verschillen tussen het interne beoordelingsproces van de lidstaten. In Nederland is dit proces het meest uitgebreid, ook wat betreft de rol van patiëntenorganisaties.

De ERN's - als netwerk van door de nationale overheid erkende ECZA's - zijn ingesteld door de Europese Commissie en dat is voor de Nederlandse overheid de reden om die aansluiting verplicht te stellen. Om aan te kunnen sluiten bij een ERN moet een ECZA een vergelijkbare vragenlijst invullen als voor de beoordelingsprocedure in Nederland.

Sowieso is Europese / internationale samenwerking bij zeldzame aandoeningen natuurlijk erg belangrijk. Een ECZA kan er daarnaast voor kiezen om ook aan andere Europse samenwerkingsverbanden deel te nemen en zak dan ook aan hun, wellicht overlappende, criteria moeten voldoen. Het één sluit het ander niet uit.

De VSOP zal zich er voor inzetten dat daar een overzicht van komt. 

Ja, dat kan. Een ECZA dient onderdeel te zijn van een academisch ziekenhuis (UMC), algemeen ziekenhuis, categoraal ziekenhuis of instelling waar hooggespecialiseerde zorg wordt geleverd voor een specifieke patiëntengroep. Het ECZA moet echter een wezenlijke bijdrage  leveren aan wetenschappelijk onderzoek voor de betreffende aandoening(en). Dat is de reden dat de meeste ECZA in de umc's gelokaliseerd zijn.

Formeel dient een Nederlands expertisecentrum zich maar bij één ERN aan te sluiten. Als er raakvlakken zijn met meerdere ERN’s zullen de ERN’s onderling een vorm van samenwerking met elkaar moeten aangaan.

Ja! Vanwege de geringe aantallen patiënten is Europese samenwerking nodig om behandelingen te ontwikkelen en de effectiviteit daarvan in de praktijk na te kunnen gaan.

Met name bij de zeer zeldzame aandoeningen zal het zo zijn dat de desbetreffende expertise niet in Nederland aanwezig is. Dan kan men binnen het ERN een ECZA in een ander Europees land digitaal raaplegen voor de juist behandeling van een Nederlandse patient en kwaliteitsdocumenten en registraties te benutten die binnen binnen het ERN zijn ontwikkeld.

Nee, maar dat is wel wenselijk. Er dient eerst een duidelijke registratie te zijn van patiënten met zeldzame aandoeningen in Nederland. Ook dienen er Nederlandse en/of Europese richtlijnen te zijn met een indicatie van het minimum aantal patiënten dat bij expertisecentrum is ondergebracht. Beide zijn nog in ontwikkeling.

Het is niet mogelijk daarop te sturen. Waar een erkend expertisecentrum is gevestigd, is vooral afhankelijk van min of meer toevallige specialisaties in het verleden.

Dit wordt in de beoordeling zo concreet mogelijk uitgevraagd aan zowel het expertisecentrum als de patiëntenorganisatie(s). De antwoorden moeten  in ieder geval niet tegenspreken. Het Beoordelinsgcomite beoordeelt vervolgens of het voldoende is, maar concrete criteria zijn er niet.

De VSOP adviseert patiëntenorganisaties ook zelf proactief afspraken te maken met het expertisecentrum over de invulling van de samenwerking.

Nee, het kan ieder jaar.

Dit zijn Nederlandse medisch-wetenschappelijke experts met een zo breed mogelijke kennis op het terrein van de zeldzame aandoeningen.

Uit het feit dat er inmiddels ongeveer 350 erkende expertisecentra zijn, blijkt wel dat centra zeer gemotiveerd zijn om als ECZA  erkend te worden.

Als een mogelijk expertisecentrum zelf niet gemotiveerd is, kan een patiëntenorganisatie hen proberen te motiveren. Anderzijds, als een patiëntenorganisatie niet wil dat een kandidaat-ECZA erkend wordt, kan zij dit op basis van goede argumenten via het beoordelingsproces kenbaar maken.

Ja, als de desbetreffende groepen / afdelingen uit de ziekenhuizen heel nauw samenwerken en elkaar aanvullen, en op die manier aan alle eisen voldoen, kunnen zij zich aanmelden om gezamenlijk erkend te worden.

Een ERN-subhema is hetzelfde als een orpha-cluster (en heel soms zelfs hetzelfde als een specieke aandoening). Het dient altijd onderdeel te zijn van de aanvraag en het kandidaat-ECZA diet op voldoende onderliggende specifieke aandoeningen erkend te worden om ook erkenning te krijgen voor het ERN-subthema. 

Als er echter (nog) geen ERN-subthema bestaat om bij aan te sluiten, kan men wel erkend worden.

In de meeste gevallen spelen de zorgverzekeraars helaas nog nauwelijks een rol in de financiering van expertisecentra en/of het zorgen voor tijdige doorverwijzing naar het juiste ECZA. Als er sprake is van zeer dure weesgeneesmiddelen of gentherapie, worden er soms wel afspraken gemaakt.

Het is zeer wenselijk dat iedere patiënt met een zeldzame aandoening, zodra de diagnose is gesteld, ook bekend is bij het desbetreffende expertisecentrum en daar ten minste één keer, of liever minimaal iedere 5 jaar, gezien wordt. Het ECZA dient regels op te stellen in welke gevallen doorverwijzing daarnaast nog meer van belang is en daarover afspraken maken met zorgverleners in andere ziekenhuizen.

Nee, er hebben geen visitaties plaats gevonden. Daar is geen structuur voor en er is vooralsnog ook geen (negatieve) aanleiding toe geweest. Soms vraagt een patientenorganisatie een 'visitatie' aan om nader kennis te maken en zich op de hoogte te laten stellen van het functioneren van het centrum.