Veelgestelde vragen

Het ministerie van VWS heeft bepaald dat een ECZA moet voldoen aan een negental eisen en daaronder vallen indicatoren. Deze staan opgesomd in de Beleidsvisie ECZA van VWS.

Ja, de eisen wegen even zwaar. De onderliggende indicatoren zijn belangrijk. Aan de meeste daarvan is het centrum verplicht te voldoen. 

Ja, er wordt geen onderscheid gemaakt tussen een eerste beoordeling en beoordeling bij aflopende erkenning. Alle kandidaat-ECZA worden op dezelfde manier beoordeeld voor de aandoeningen waarvoor zij erkenning aanvragen.

Ja, dat kan. Een ECZA kan onderdeel te zijn van een academisch ziekenhuis (UMC), algemeen ziekenhuis, categoraal ziekenhuis of andere instelling waar hooggespecialiseerde zorg wordt geleverd voor een specifieke patiëntengroep. Het ECZA moet echter altijd een wezenlijke bijdrage leveren aan wetenschappelijk onderzoek. Dat verklaart waarom de meeste ECZA in de umc's gelokaliseerd zijn.

Ja, als de desbetreffende groepen / afdelingen uit ziekenhuizen nauw samenwerken en elkaar aanvullen, zouden ze aan alle eisen kunnen voldoen en samen erkennig kunnen aanvragen.

Uit het feit dat er inmiddels ongeveer 350 erkende expertisecentra zijn, blijkt in ieder geval dat centra zeer gemotiveerd zijn om als ECZA erkend te worden.

Als een goed centrum desondanks zelf niet gemotiveerd is om een aanvraag in te dienen, kan de patiëntenorganisatie proberen hen daartoe te motiveren.

Als een patiëntenorganisatie anderzijds juist niet wil dat een kandidaat-ECZA wordt erkend en daarover geen overleg heeft plaatsgevonden, kan de patiëntenorganisatie dit met goede argumenten tijdens de procedure via de vragenlijst kenbaar maken.

Als er voor de aandoening (of groep van aandoeningen) die u vertegenwoordigt nog geen ECZA is, raden we u aan daarover in gesprek gaan met uw contactpersoon in het desbetreffende ziekenhuis.

Als men van mening is dat aan de voorwaarden kan worden voldaan, zou men contact kunnen opnemen met de coördinator ECZA van het ziekenhuis voor verder advies.

Weet uw contactpersoon in het ziekenhuis niet wie de coördinator zeldzame aandoeningen is? Dan kan hij of zij dit per email opvragen via zeldzameaandoeningen@nfu.nl.

Hier kunt u zien hoe de planning er in grote lijnen uitziet .

Zodra de lijst van vooraanmeldingen van kandidaat-ECZA redelijk compleet is, mogelijk in maart 2025, beginnen we met het zo goed mogelijk koppelen van patiëntenorganisaties aan de centra en de aandoeningen waarvoor zij erkenning aanvragen. Iedere patiëntenorganisatie (vereniging, stichting of fonds) met een achterban die het ervaringsperspectief kan inbrengen, kan in principe worden uitgenodigd.

We vragen de patiëntenorganisaties vervolgens of ze aan de juiste centra / aandoeningen zijn gekoppeld. Daarom is het belangrijk om als patientenorganisatie te weten welke patienten (met welke specifieke aandoeningen / Orpha-codes), men feitelijk vertegenwoordigt.

Er worden geen kwaliteitseisen gesteld aan de deelnemende patiëntenorganisaties. In algemene zijn die er momenteel ook niet. Vanzelfsprekend wordt wel goed gekeken naar de kwaliteit en onderbouwing van de beoordeling.

Wel geldt dat alléén patiëntenorganisaties kunnen deelnemen die staan ingeschreven bij de Kamer van Koophandel. Een groep patiënten die daaraan niet voldoet kan zich echter laten vertegenwoordigen door een patiëntenorganisatie. Dit moet tijdig bij de VSOP worden gemeld.

De VSOP koppelt patiëntenorganisaties op basis van de aandoeningen die de kandidaat ECZA in de vooraanmelding hebben aangemeld. We proberen daarover zo tijdig mogelijk, gedurende de periode maart-mei, met u contact op te nemen. Als alle (kandidaat-)ECZA definitief zijn aangemeld (1 juni 2025) volgt zo spoedig mogelijk alle informatie om daadwerkelijk te kunnen gaan beoordelen. 

Er kunnen meerdere patiëntenorganisaties worden gekoppeld aan één centrum, en meerdere centra aan een patiëntenorganisatie.

Als het bestuur van een patiëntenorganisatie onvoldoende bekend is met de ervaringen van patiënten met een specifiek kandidaat-ECZA, dan is het raadzaam een achterbanraadpleging te overwegen.

Dat kan met een online-vragenlijst, maar om tot een representatief beeld te komen zijn er ongeveer 30 patiënten en vervolgens zo'n 10 respondenten nodig. Verwacht u dat dat niet lukt, dan kunt u als alternatief beter een groepsgesprek overwegen; online, hybride of fysiek.

Welke methode u ook kiest, het is wenselijk de door de VSOP opgestelde vragen voor een achterbanraadpleging als uitgangspunt te nemen, want die sluiten aan op de eisen waaraan een ECZA moet voldoen.

Heeft u een eigen enquêtetool, dan kunt u deze prima gebruiken. Betreft dit 'Survey Monkey', dan kan de VSOP de vragenlijst in dit specifieke format beschikbaar stellen. Heeft u zelf geen enquêtetool, neem dan contact op met de VSOP om te bezien wat wij kunnen betekeken.

Meestal kennen patiëntenorganisaties de exacte diagnose van hun leden niet en ook niet welk (kandidaat-) ECZA zij bezoeken. Via de gebruikelijke communicatiekanalen (nieuwsbrief, sociale media, ledenbijeenkomst) zou geprobeerd kunnen worden dit te achterhalen.

Het is van belang om tijdig na te denken over het of, hoe en wanneer van een eventuele achterbanraadpleging. Het bestuur moet in de maand juni kunnen beschikken over de uitkomsten van een achterbanraadpleging om deze dan te kunnen benutten voor het invullen van hun vragenlijst. 

Het document met voorbeeldvragen voor een achterbanraadpleging (van 2023) staat onder 'Nuttige documenten'. De vragen zijn gekoppeld aan de vragenlijst voor het bestuur van de patiëntenorganisaties. Er is op dit moment nog geen nieuwe versie bechikbaar voor de procedure van 2025.

Een achterbanraadpleging kan meestal ook op andere manieren dan een vragenlijst, bijvoorbeeld door met enkele van uw leden in gesprek te gaan over de ervaren kwaliteit van zorg vanuit het (kandidaat-)ECZA. 

Dit document bevat een uitgebreide toelichting op de mogelijheden voor een achterbanraadpeging (update tbv 2025 volgt)

Alleen als u kunt rekenen op deelname van voldoende patienten, is het uitzetten van een vragenlijst zinvol. Is dat het geval, dan kunt u dat het beste met uw eigen enquêtetool doen. Beschikt u daar niet over, neem dan contact op met de VSOP om de mogelijkheden te bespeken.

Het raadplegen van de achterban kan bijvoorbeeld ook door uw leden in gesprek te gaan over de kwaliteit van de ervaren zorg vanuit een (kandidaat-)ECZA. 

Voor een aandoening zonder Orphacode kan een (kandidaat-)ECZA geen aanvraag indienen en dus niet worden erkend.

Als een expertisecentrum of medisch specialist vindt dat een aandoening zeldzaam is en een Orpha-code zou moeten krijgen, moet men dit met met de coordinator-ECZA van het ziekenhuis afstemmen. 

U kunt als bestuur van een patiëntenorganisatie contact opnemen met een centrum als u vindt dat u onvoldoende informatie heeft om het te kunnen beoordelen. Anderzijds zou uw relatie met het centrum zodanig moeten zijn, dat u al over alle benodigde informatie beschikt.

De desbetreffende Eis 7 en bijbehorende indicatoren zijn als volgt geformuleerd:

De kandidaat ECZA werkt met patiënten samen om de kwaliteit van zorg met betrekking tot de zeldzame aandoening waarvoor erkenning als ECZA wordt aangevraagd te verbeteren.

• Indicator: 1 De kandidaat ECZA betrekt de patiënt proactief om de kwaliteit van zorg te verbeteren en geeft aan hoe de inbreng van de patiënt wordt benut.
• Indicator 2 Indien er een patiëntenorganisatie aanwezig is, laat de kandidaat ECZA zien dat het samenwerkt met de patiëntenorganisatie om de kwaliteit van zorg te verbeteren, door inzicht te geven in hoe de inbreng van de patiëntenorganisatie wordt benut en door regelmatig contact te hebben met de patiëntenorganisatie. Van de toepassing van indicator 2 kan in beginsel niet worden afgeweken. 

Dit wordt in de vragenlijsten concreet uitgevraagd aan zowel het (kandidaat-)ECZA als de patiëntenorganisatie(s). De antwoorden moeten met elkaar in overeenstemming moeten zijn. Het Beoordelinsgcomite beoordeelt vervolgens of de samenwerking  voldoet.

De VSOP adviseert patiëntenorganisaties proactief afspraken te maken met het expertisecentrum over de invulling van de samenwerking. Men is partners!

De vragenlijst voor patiëntenorganisaties van 2025 is nog niet definitief. Die van 2023 kan wellicht een induk geven en staat bij Nuttige documenten.

Het is zeer wenselijk dat een patiëntenorganisatie deelneemt door het invullen van de vragenlijst(en). De antwoorden en adviezen heeft het Beoordelingscomité nodig voor een onderbouwd advies aan de minister van VWS.  Van alle overige informatie kan niet bij voorbaat worden gegarandeerd dat deze het Beoordelingscomite tijdig bereikt. 

Alleen na deelname via de vragenlijst (AIMS) kan de patiëntenorganisatie een beroep doen op een financiele tegemoetkoming.

In een zorgpad staat beschreven hoe diagnostiek, behandeling, nazorg en follow-up voor een specifieke aandoening zijn georganiseerd en hoe dit medisch is onderbouwd. Expertisecentra dienen een zorgpad aan te leveren bij het Beoordelingscomité voor elke aandoening waarvoor erkenning wordt aangevraagd.

In de Beleidsvisie ECZA van VWS staat beschreven waaraan een zorgpad moet voldoen en op de website van de NFU zal een nadere toelichting worden geplaatst.

Erkenning als ECZA is een erkenning van kwaliteit, zowel op het terrein van zorg als onderzoek. De centra zijn daar erg trots op!

Verder kan een erkend ECZA lid worden van een  European Reference Network (ERN), dat kansen biedt voor samenwerking en voor Europese subsidies. Ook sommige Nederlandse fondsen stellen erkenning als voorwaarde voor projectsubsidies.

Een ECZA ziet veel patiënten met een bepaalde zeldzame aandoening en heeft daardoor veel ervaring waardoor de zorg van hoog niveau is en blijft. Omdat een ECZA ook meedoet aan wetenschappelijk onderzoek, is men op de hoogte van de nieuwste inzichten die voor patiënten van belang zijn.

Nee, er is geen specifieke ECZA-visitatiecommissie om toe te zien op naleving van het zorgpad. Als een patiëntenorganisatie daarover twijfels heeft, kan men daarover het gesprek aangaan met het centrum.

Alle Europese ECZA dienen aan dezelfde Europese eisen te voldoen om lid te kunnen zijn van een ERN, maar hoe die eisen worden toegepast voor nationale erkenning, verschilt sterk per land. In Nederland is de procedure het uitgebreidst, ook wat betreft de rol van patiëntenorganisaties.

De ERN's zijn ingesteld door de Europese Commissie als zorgnetwerk voor alle nationaal erkende ECZA. Dat is voor de Nederlandse overheid de reden om die aansluiting verplicht te stellen. 

Europese / internationale samenwerking is bij zeldzame aandoeningen erg belangrijk. Een ECZA kan daarnaast ook nog deelnemen aan andere Europse / internationale netwerken.

Ja! Vanwege de geringe aantallen patiënten kan alleen via Europese samenwerking behandelingen worden ontwikkelen waarvan de effectiviteit vervolgens ook gemeten kan worden. Nederlandse zorgverleners kunnen daarvoor de kwaliteitsdocumenten en registraties benutten die binnen ERN's worden ontwikkeld.

Met name bij zeer zeldzame aandoeningen zal desbetreffende expertise niet altijd in Nederland aanwezig zijn. Dan kan men binnen het ERN een ECZA in een ander Europees land digitaal raaplegen voor de juiste diagnose, behandeling en begeleiding.

Nee, maar als VSOP vinden we dat wel wenselijk. Er dient daarvoor een nationale registratie te worden opgezet van alle Nederlandse patiënten met zeldzame aandoeningen.

Wel moeten centra in de huidige procedure hun meerwaarde aantonen als ze erkend willen worden voor een aandoening (ORPHA-code) waarvoor reeds een of meer bestaande ECZA zijn erkend.

Ook komen er steeds meer Nederlandse en Europese richtlijnen voor het minimum aantal patiënten dat bij expertisecentrum is ondergebracht (volumecriteria).

Het huidige Beleidskader ECZA van VWS bevat geen mogelijkheden om daarop te sturen. Waar een erkend expertisecentrum is gevestigd, is vooral afhankelijk van min of meer toevallige specialisaties in het verleden.

Een centrum hoeft echter geen ECZA te zijn om als behandelcentrum toch uitstekende zorg te verlenen. De VSOP is er daarom voorstander van dat netwerkzorg wordt bevordert en daarbinnen ook de behandelcentra als zodanig (formeel) worden erkend.

In de meeste gevallen spelen de zorgverzekeraars helaas nog nauwelijks een rol in de financiering van expertisecentra en/of het zorgen voor tijdige doorverwijzing naar het juiste ECZA. Als er sprake is van zeer dure weesgeneesmiddelen of gentherapie, worden er soms wel afspraken gemaakt.

Het is zeer wenselijk dat iedere patiënt met een zeldzame aandoening, zodra de diagnose is gesteld, ook bekend is bij het desbetreffende expertisecentrum en daar ten minste één keer, of liever minimaal iedere vijf jaar, gezien wordt. We vinden dat ECZA regels dienen op te stellen in welke gevallen doorverwijzing daarnaast nog meer van belang is en daarover afspraken maken met zorgverleners in andere ziekenhuizen.

Ja. De regeling voor 2025 zal nog worden bekendgemaakt.

Na afloop van deelname aan de beoordelingsprocedure nodigt de VSOP de patiëntenorganisaties uit - waarschijnlijk in november 2025 - de financiële tegemoetkoming aan te vragen.

Het advies van de patiëntenorganisatie wordt zeer serieus genomen. Echter, het Beoordelingscomité heeft vrijwel altijd te maken met adviezen van meerdere patiëntenorganisaties en/of van (meestal) twee medisch-referenten. Die adviezen kunnen allemaal van elkaar verschillen.

Alle adviezen wordt door het comité besproken en getoetst aan de eisen en indicatoren, samen met de informatie die het kandidaat ECZA zelf aanlevert. Het is dus onontkoombaar dat een advies van het Beoordelingscomite soms anders uitvalt dan het advies van een patiëntenorganisatie of van een medisch referent.

Dit zijn Nederlandse medisch-wetenschappelijke experts met een brede kennis betreffende zeldzame aandoeningen en specifieke kennis van het cluster van aandoening waarvoor een centrum erkend wil worden.  

Het Beoordelingscomité bestaat uit medisch deskundigen en leden vanuit het patiëntenperspectief.

De samenstelling van het comité zal op de VWS-site worden gepubliceerd.

In september ontvangen patiëntenorganisaties het voorgenomen advies van het Beoordelingscomité. Er is dan een maand te tijd om desgewenst deel te nemen aan de zienswijzeprocedure. Uiterlijk 15 december ontvangt u het besluit van de minister.

Als u een goede relatie onderhoudt met het centrum, zou je mogen verwachten dat men u tijdig op de hoogte stelt van alles wat voor u van belang zou kunnen zijn.

Een erkenning wordt per aandoening (ORPHA-code) afgegeven en geldt dan voor vijf jaar. Vervolgens kan men opnieuw voor vijf jaar erkenning aanvragen.

Een centrum wordt zowel beoordeeld op de kwaliteit van de zorg als de kwaliteit van het wetenschappelijk onderzoek. Een kandidaat ECZA kan dus heel goede zorg verlenen, maar toch niet erkend worden als het wetenschappelijk onderzoek onvoldoende is. Ook kan het zo zijn dat patiënten de zorg als goed ervaren, maar dat onvoldoende blijkt uit het aangeleverde zorgpad of andere informatie over de zorg die het centrum heeft aangeleverd.

Ook kan een centrum om procedurele redenen een afwijzing krijgen, bijvoorbeeld omdat de aandoening(en) waarvoor het erkend wil worden niet aansluiten op die van een Europees Referentie Netwerk ERN. 

Ja, kandidaat-ECZA die om welke reden dan ook niet zijn erkend voor alle of een deel van de aandoeningen,  kunnen in het volgende kalenderjaar opnieuw een aanvraag indienen.

Een (kandidaat-)ECZA wordt op diverse aspecten beoordeeld. Redenen voor niet erkenning zijn te herleiden tot niet voldoen aan de uitgangsounten en voorwaarden van de Beleidsvisie ECZA van VWS. Voorbeelden:

• Het niet voldoen aan de ingangstoets
• Het niet voldoen aan een of meer eisen en onderliggende indicatoren op het terrein van kwaliteit en continuiteit van zorg, wetenschappelijk onderzoek, opleiding en kennisoverdracht, samenwerking met andere partijen, informatie en communicatie.
• Het ontbreken van relevante informatie voor het beoordelingscomite waardoor de aanvraag niet kan worden beoordeeld. 

Ook als de zorg goed is, kan een centrum dus om andere redenen niet erkend worden.

Wat moet er in een bezwaarschrift staan?

Zowel expertisecentra als patiëntenorganisaties kunnen bezwaar maken tegen een besluit van de minister (afwijzing of erkenning).  In het bezwaarschrift moeten het expertisecentrum en de desbetreffende ORPHA-codes worden genoemd. Als u niet binnen 6 weken over alle relevante informatie beschikt dan kunt u binnen die termijn een pro-forma bezwaar indienen. Algemene informatie over het maken van bezwaar leest u op de website van de overheid.

Het bezwaar moet worden gericht aan: 

Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport
t.a.v. directie Wetgeving en Juridische Zaken
Postbus 20350
2500 EJ Den Haag
E-mail: WJZ.bezwaarenberoep@minvws.nl.